Bakterilerin virüslere karşı geliştirdiği doğal savunma sisteminden uyarlanan CRISPR (Kümelenmiş Düzenli Aralıklı Kısa Palindromik Tekrarlar) teknolojisi, gen düzenlemede yeni bir aşamaya geçti. Nature dergisinde yayımlanan değerlendirmeye göre araştırmacılar ve biyoteknoloji şirketleri artık DNA'nın genetik dizisini kalıcı olarak değiştirmek yerine, genlerin ne zaman ve ne ölçüde çalışacağını belirleyen epigenetik mekanizmaları hedef alan tedaviler geliştiriyor. Böylece hastalığa neden olan genler değiştirilmeden, faaliyetleri artırılabiliyor ya da baskılanabiliyor.

Araştırmacılar, epigenom düzenleme yönteminin en önemli avantajının DNA üzerinde kalıcı değişiklik oluşturmaması olduğuna dikkat çekiyor. Bu sayede tedavilerin gerektiğinde geri çevrülebilmesi ve istenmeyen yan etkilerin azaltılması hedefleniyor. Yaklaşımın özellikle kalıtsal hastalıklar, kanser, nörolojik rahatsızlıklar ve yaşlanmayla ilişkili hastalıkların tedavisinde önemli fırsatlar sunabileceği belirtilirken, bazı biyoteknoloji şirketlerinin ilk klinik denemelere başladığı ifade ediliyor.

Bilim insanları, epigenom düzenlemesini CRISPR teknolojisinin ikinci büyük atılımı olarak görüyor. Bununla birlikte yöntemin uzun vadeli güvenliği, hedef dışı etkileri ve farklı dokulardaki kalıcılığına ilişkin daha kapsamlı klinik verilere ihtiyaç duyulduğu vurgulanıyor. Uzmanlara göre bu çalışmalar olumlu sonuçlanırsa, epigenetik düzenleme klasik gen düzenleme yöntemlerine göre daha kontrollü ve esnek tedavi seçenekleri sunarak gen terapilerinde yeni bir dönemin kapısını aralayabilir.